Bâtiment Cerveau: Le traitement de la cécité affecte plus de yeux
Traiter les gens qui sont aveugles à la thérapie génique peut non seulement restaurer leur vision, il peut aussi renforcer les voies visuelles dans le cerveau, même chez les personnes qui ont été presque aveugle depuis des décennies, les chercheurs disent.
Depuis 2007, les essais cliniques en utilisant la thérapie génique ont souvent considérablement restauré la vue des gens. Des dizaines d'enfants et d’adultes qui étaient aveugles aveugles ou à proximité sont devenus malvoyantes, gagnant la possibilité de naviguer presque normalement visuellement.
"En voyant comment leur fonction visuelle est améliorée et comment elle affecte leur vie quotidienne a été extraordinairement gratifiant," co-auteur le Dr Jean Bennett, un thérapeute de gène à l'Université de Pennsylvanie à Philadelphie, a déclaré .
La stratégie de base pour ces essais cliniques est d'injecter un virus inoffensif qui insère de bonnes copies de gènes qui sont défectueux dans l'individu. Ces gènes sont insérés dans les cellules de la rétine, le tissu qui tapisse l'intérieur du globe oculaire et détecte la lumière.
"Les résultats sont étonnants - un miracle," l’auteur principal étude Manzar Ashtari, un neuroscientifique à l'Université de Pennsylvanie à Philadelphie, a déclaré .
Mais une question griffage ces essais cliniques est la façon dont les voies visuelles du cerveau peuvent récupérer, même si la fonction rétinienne d'une personne est améliorée. Les voies visuelles sont des faisceaux de fibres nerveuses qui relient la rétine de l'œil vers le cortex visuel du cerveau, où les informations visuelles sont traitées. Après des années de cécité quasi totale, les voies inutilisées affaiblissent inévitablement et rétrécir.
Les nouveaux résultats montrent que le rétablissement de la vue d'une personne avec la thérapie génique contribue également à renforcer les voies visuelles du cerveau.
Les chercheurs ont étudié 10 patients avec une maladie rare héréditaire appelée amaurose congénitale de type 2 (LCA2) de Leber, qui provoque les rétines dégénérer lentement. Les personnes atteintes de cette maladie ont généralement une vision limitée à la naissance, puis perdent progressivement leur vision résiduelle, devenir aveugle complète par la quarantaine. Les patients de l'étude de chaque traitement ont subi des gènes dans un seul œil, celui qui a la plus mauvaise vision, dans le cadre d'une étude pour tester si l'opération était en sécurité.
Environ deux à trois ans après les traitements de thérapie génique ont commencé, les chercheurs ont utilisé une avancée imagerie par résonance magnétique technique (IRM) pour analyser en profondeur dans le cerveau des participants. Les enquêteurs ont constaté que non seulement les voies visuelles des patients de les yeux traités presque aussi robustes que ceux des personnes du même âge qui avaient une vision normale, mais aussi que les patients des yeux non traités avaient des voies visuelles plus faibles.
Cela suggère que la reconquête de vue a aidé à reconstruire les voies visuelles du côté traité, les chercheurs ont dit. Cette capacité du cerveau à se renouveler est appelé plasticité cérébrale.
"Nous voyons avec nos yeux -. Et notre cerveau, Ashtari a déclaré:« Si la plasticité du cerveau n'existait pas, même si la thérapie génique est arrivé dans la rétine, les patients ne seraient pas en mesure de voir ", a-t-il dit.
Contrairement aux idées anciennes que le cerveau ne change pas beaucoup, un nombre croissant de recherches montre que le cerveau change constamment.
En outre, dans cette étude, les changements ont eu lieu , même si la plupart des patients étaient des adultes dans leur 20s, et un était même 45. Les scientifiques avaient pensé la capacité du système nerveux à rebondir a été fortement réduite chez les personnes de cet âge.
"La plasticité cérébrale est pas seulement pour les enfants - il est pour tous les âges», a déclaré Ashtari. "Certes, la plasticité est beaucoup plus rapide chez les enfants, mais nous pouvons voir des améliorations chez les patients plus âgés."
Les données ont également laissé entendre que les voies visuelles des patients étaient généralement en meilleure forme après plus de temps se soit écoulé depuis que la personne avait subi la thérapie génique. Cela suggère que les voies visuelles ont continué d'améliorer l'utilisation, tandis que les voies visuelles associées aux yeux non traités ont montré une nette diminution avec le temps.
"Plus les signaux sont envoyés par les voies, plus ils obtiennent", a déclaré Ashtari.
Les patients de cette étude ont depuis continué à recevoir la thérapie génique dans les yeux qui ont été initialement laissé non traité. Bennett et ses collègues travaillent maintenant sur un plus grand, la phase 3 des essais cliniques pour déterminer si leur thérapie génique peut être utilisé plus largement comme un traitement. La FDA devrait examiner les résultats de cet essai l'année prochaine. "Cela pourrait conduire à la drogue de la thérapie génique première approuvé aux États-Unis», a déclaré Bennett.
Parce que les voies visuelles des yeux traités des patients obtiennent une meilleure plus ils sont utilisés, Ashtari a suggéré d'explorer si des exercices oculaires peuvent aider les voies visuelles améliorer plus rapidement. "Tout comme la réadaptation peut aider à accélérer le processus de guérison des blessures à l'épaule, au dos ou au genou, je crois que des exercices oculaires pour les yeux et le cerveau droit après la thérapie génique va aider les patients à guérir plus rapidement."
Les scientifiques détaillés de leurs conclusions en ligne dans le numéro de Juillet 16 de la revue Science Translational Medicine.
