Les anciens médicaments donne un nouvel espoir pour la dystrophie musculaire de Duchenne (Essay
Les personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne, ou DMD, ont une maladie génétique où le corps ne produit pas la dystrophine, une protéine qui aide à garder les cellules musculaires intactes - en conséquence, la condition provoque les muscles à se dégrader rapidement et affaiblir. Parce que le muscle du cœur est endommagé, la majorité des patients atteints de DMD souffrent d'insuffisance cardiaque après seulement survivre dans leurs années 20 ou début des années 30.
Maintenant, dans une étude publiée dans The Lancet Neurology , mes collègues et moi avons trouvé une nouvelle source d'espoir. Nous avons constaté qu'une paire de médicaments cardiaques qui ont été sur le marché depuis des années - lorsqu'ils sont utilisés ensemble - semblent être particulièrement efficaces pour ralentir les dommages cardiaques.
Médicaments anciens, nouveau traitement
Comme un cardiologue et professeur au Centre médical de l' Ohio State University Wexner, je me suis associé avec une équipe d'experts DMD de partout dans la nation dans un essai clinique qui a testé la combinaison de l' éplérénone (un antagoniste de l' aldostérone qui sert comme un diurétique épargnant le potassium) et soit une conversion de l' angiotensine-enzyme (ECA) ou un inhibiteur des récepteurs de l' angiotensine (ARA).Les inhibiteurs de l' ECA et les ARA aident à détendre les vaisseaux sanguins et le rendre plus facile pour le cœur à pomper le sang.
Nous avons fondé cet essai sur nos résultats de laboratoire antérieur montrant cette combinaison de médicaments réduit les dommages musculaires et la fonction cardiaque préservée chez la souris avec DMD. Dans cet essai humain, nous avons inscrit 42 garçons atteints de DMD qui ont montré des preuves de cœur tôt des lésions musculaires par imagerie par résonance magnétique cardiaque.(Situé sur le chromosome X, DMD affecte principalement les hommes, parce que les femelles ont deux copies du chromosome X et montrent rarement des signes de la maladie.)
Dans l'étude en double aveugle, les garçons ont été randomisés pour recevoir un jour 25 mg pilule placebo ou éplérénone pendant un an. Tous les patients ont continué à recevoir ECA ou un ARA et sont restés sous la garde de leur médecin.
Après 12 mois, le groupe obtenir le traitement de l'éplérénone a rapporté significativement moins déclin de la fonction ventriculaire gauche que les patients sur le placebo. Les résultats indiqués au moins six mois de la thérapie était nécessaire pour réaliser cette prestation.
La prévention précoce, une vie plus longue
Les résultats sont encourageants. Nous croyons que cette recherche offre des preuves qui appuient l'utilisation précoce de ces médicaments facilement disponibles.
Nous savons que des panneaux d’avertissement apparaissent chez lespatients atteints de DMD bien avant des complications comme l'insuffisance cardiaque congestive et les arythmies se produisent. En impactant le premier changement détectable dans la fonction cardiaque, nous nous attendons à voir encore plus d’avantages à plus long terme avec le suivi de ces patients. Le ralentissement de la progression de la maladie cardiaque devrait se traduire par une vie plus longue et une meilleure qualité de vie pour les personnes touchées et leurs familles.
Notre recherche a été inspirée par 26 ans Ryan Ballou de Pittsburgh, Penn. Il est un jeune homme avec DMD qui, avec son père, a commencé BallouSkies pour sensibiliser et financement pour la recherche des maladies cardiaques chez les patients atteints de dystrophie musculaire. Les ballouSkies était le principal soutien financier de cette étude clinique - cette recherche a progressé beaucoup plus rapidement grâce à leur soutien - avec un appui supplémentaire fourni par le Parent Project Muscular Dystrophy, le Centre national des États - Unis pour l'avancement des sciences translationnelle et les National Institutes of Health.
Notre équipe impliqué des chercheurs de l'Hôpital pour enfants de Nationwide à Columbus, Le Christ Cœur Hospital and Vascular Center et Medical Center Hospital de Cincinnati Children dans l'Ohio, l'Université de Californie Los Angeles (UCLA) et l'Université du Maryland - et de notre prochain essai de construire sur ces les résultats sont déjà en cours.
Ce procès va tester le bénéfice de la combinaison d'insuffisance cardiaque médicaments pour les patients atteints de DMD sans exiger des preuves de base lésions du muscle cardiaque pour commencer le traitement. Nous allons inscrire des patients sur quatre sites américains: Wexner Medical Center de l'Ohio State / Hôpital pour enfants Nationwide, UCLA, l'Université du Colorado et de l'Université de l'Utah.
Bien qu'il n'y ait toujours pas de remède pour la DMD, les découvertes scientifiques mènent des chercheurs comme mon équipe et nos pairs à des traitements prometteurs. Les connaissances médicales de la maladie neuromusculaire élargissent, et les enfants et les adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne vivent plus longtemps, plus complète vit.
