Un groupe d'éminents biologistes plus tôt ce mois - ci a appelé à un arrêt à l'utilisation d'une nouvelle technique puissante d'édition de gènes sur les humains. Connu sous le CRISPR acronyme, le procédé permet un montage précis de gènes pour des caractères ciblés, qui peuvent être transmis aux générations futures.
Avec cette explicateur, nous allons voir où cette technique est venu, son potentiel et quelques-unes des questions qu'il soulève.
Précision chirurgicale
CRISPR signifie cluster répétitions palindromiques courtes régulièrement espacées, ce qui est le nom d'un système de défense naturel que les bactéries utilisent pour lutter contre les infections nuisibles.
Les bactéries sont infectées par d’autres micro - organismes, appelés bactériophages ou phages. Les détails complexes du mécanisme ont été élucidés vers 2010 par deux groupes de recherche dirigés par le Dr Doudna de l'Université de Californie à Berkeley et le Dr Charpentier de l'Université d' Umeå en Suède.
Le système CRISPR reconnaît des modèles spécifiques de l'ADN des envahisseurs étrangers et les decapacitates en coupant l'ADN de l'envahisseur en morceaux. La façon dont les bactéries cibles ADN spécifique et clivent il a donné aux scientifiques un soupçon de son potentiel dans d'autres applications.
En 2013, deux groupes de recherche, l'un dirigé par le Dr Zhang du Massachusetts de l'Institut de technologie et de l'autre par le Dr Church de l'Université de Harvard, avec succès modifié ce mécanisme de base et l'a transformé en un outil puissant qui peut maintenant couper l'ADN génomique humain à tout désiré emplacement.
La capacité à couper l'ADN ou des gènes à des endroits spécifiques est l'exigence fondamentale de modifier la structure du génome. Des modifications peuvent être apportées à l'ADN autour du site de clivage qui modifie les caractéristiques biologiques des cellules ou des organismes résultants. Il est l'équivalent d'un couteau à laser chirurgical, qui permet à un chirurgien de découper des parties du corps précisément défectueux et les remplacer par les nouveaux ou réparés.
Outil pour la découverte de gènes
Les scientifiques ont longtemps cherché après ce genre d'outils d'édition de génome pour les cellules vivantes. Deux autres techniques, appelées nucléases à doigts de zinc et TALEN (activateur de la transcription effecteur nuclease) sont disponibles pour parvenir au même résultat. Cependant, la technologie de CRISPR est beaucoup plus facile à produire et à manipuler. Cela signifie que la plupart des laboratoires de recherche biologique peuvent réaliser les expériences CRISPR.
En conséquence, la technologie CRISPR a été rapidement adopté par les scientifiques du monde entier et de le mettre dans les différents tests. Il a été démontré pour être efficace dans la modification du génome de la plupart des organismes expérimentaux, y compris des cellules dérivées d'insectes, de plantes, de poissons, les souris, les singes et les humains.
Ces grands succès dans un court laps de temps implique que nous sommes arrivés à une nouvelle ère de l'édition du génome, promettant le développement rythme rapide dans la recherche biomédicale qui apportera de nouveaux traitements thérapeutiques pour diverses maladies humaines.
La technologie CRISPR propose un nouvel outil pour les scientifiques à répondre à certaines des questions les plus fondamentales qui étaient difficiles, voire impossible, pour faire face avant.
Par exemple, la séquence entière d'ADN génomique humain a été décryptée depuis de nombreuses années, mais la majorité des informations incorporées dans les fragments d'ADN est largement inconnue. Maintenant, la technologie CRISPR permet aux scientifiques d'étudier les fonctions de gènes. En éliminant ou en remplaçant les fragments d'ADN spécifiques et en observant les effets sur les cellules résultantes, nous pouvons maintenant lier les fragments d'ADN spécifiques à leurs fonctions biologiques.
Récemment, des cellules et des animaux entiers, même avec des altérations génomiques désirées ont été produits avec succès en utilisant la technologie CRISPR. Cela a prouvé très précieux dans diverses études de recherche biomédicale, tels que la compréhension de la relation de cause à effet entre les changements d'ADN spécifiques et des maladies humaines. L'étude de l'ADN de cette manière met également en lumière les mécanismes sous-jacents comment les maladies se développent et donne un aperçu du développement de nouveaux médicaments qui éliminent les symptômes spécifiques de la maladie.
Avec de telles implications profondes en sciences médicales, de nombreuses entreprises de biotechnologie et pharmaceutiques ont autorisé la technologie CRISPR pour développer des produits commerciaux.
Par exemple, une société de biotechnologie, Editas Medicine, a été fondée en 2013 avec l'objectif spécifique de créer des traitements pour les maladies humaines héréditaires employant la technologie CRISPR.
Toutefois, les produits dérivés de l'utilisation de la technologie de CRISPR ne sont pas encore frappé le marché avec l'approbation de la FDA.
Appel à des principes éthiques
Avec la technologie CRISPR, les scientifiques peuvent désormais modifier la composition du génome des organismes entiers, y compris les humains, à travers la manipulation de cellules reproductrices et des œufs fécondés ou d'embryons. Ces traits génétiques particuliers sont ensuite transmis à travers les générations. Cela apporte de l'espoir de guérir des anomalies génétiques qui causent diverses maladies humaines héréditaires, comme la fibrose kystique, l'hémophilie, la drépanocytose, le syndrome de Down et ainsi de suite.
Contrairement aux approches actuelles de la thérapie génique qui fixent temporairement des cellules ou organes défectueux par l'introduction de gènes corrigés ou fonctionnels, la technologie CRISPR promet de corriger le défaut dans les cellules reproductrices, produisant des descendances qui sont exempts du gène défectueux. En d'autres termes, il peut éliminer les causes profondes des maladies humaines héréditaires.
En théorie donc, les caractéristiques héréditaires que les gens considèrent avantageux, comme l'intelligence supérieure, une meilleure apparence du corps et de la longévité, peuvent être introduits dans le génome d'un individu à travers CRISPR médiée modifications cellulaires de reproduction aussi bien.
Cependant, les scientifiques ne comprennent pas encore pleinement tous les effets secondaires possibles de la modification des génomes humains. Il est également le cas, qu'il n'y a pas de loi claire pour réglementer de telles tentatives.
Voilà pourquoi des groupes de scientifiques de premier plan dans le domaine ont récemment lancé des appels pour obtenir des directives éthiques pour faire de telles modifications de cellules reproductrices. La crainte étant que la pratique incontrôlée pourrait entraîner des résultats désastreux imprévus dans long terme.
Les lignes directrices appellent à un fort découragement de toute tentative de modification du génome des cellules reproductrices pour l'application clinique chez l'homme, jusqu'à ce que les implications sociales, environnementales et éthiques de ces opérations soient largement discutées entre les organisations scientifiques et gouvernementales.
Il ne fait aucun doute que la technologie CRISPR passionnante et révolutionnaire, sous la direction des règles soigneusement rédigé et largement acceptés, servira bien pour le bien-être du genre humain.
