Le neuroblastome est un cancer relativement commune affectant les nourrissons et les jeunes bébés. La recherche sur cette maladie est importante afin que les méthodes de diagnostic et de dépistage précis puissent être développées pour diagnostiquer la maladie plus tôt. La recherche se concentre également sur le traitement de l'état le plus tôt possible. La recherche sur le neuroblastome est en cours dans plusieurs institutions, les centres médicaux et les hôpitaux.
Parmi les domaines de recherche dans lesquels des progrès sont accomplis sont décrits ci-dessous.
Plusieurs modèles cytogénétiques identifiés chez les bébés atteints d'un neuroblastome ont été montré pour prédire un plus mauvais résultat, même après le traitement. La recherche implique des tests pour certaines modifications de l'ADN, en particulier sur le bras court du chromosome 6 (6p22), que ces changements augmentent le risque de neuroblastomes à croissance plus rapide.
Une autre étude a montré que les neuroblastomes chez les enfants plus âgés sont associés à des changements dans le gène suppresseur de tumeur ATRX. Normalement, ce gène serait de supprimer la tumeur mais quand altérées ou mutées, la tumeur ne se développe pas cochée. Les enfants atteints de ce gène ont tendance à avoir une croissance lente, mais difficile à guérir neuroblastome.
La recherche se concentre également sur le développement de la combinaison la plus efficace d'agents chimiothérapeutiques pour le traitement de neuroblastome. Certains agents déjà utilisés pour traiter d'autres cancers sont actuellement testés dans le traitement du neuroblastome et comprennent l'irinotécan, le topotécan et la témozolomide. En outre, certains agents plus récents avec différents mécanismes à des agents de chimiothérapie standard sont à l'étude et comprennent vorinostat, nifurtimox, le bortézomib et Lestaurtinib. La recherche se concentre également sur la minimisation de l'utilisation d'agents de chimiothérapie moins efficaces.
Les rétinoïdes sont efficaces pour réduire la récurrence de neuroblastome après le traitement et la recherche est menée dans ce qui est espéré être des versions améliorées, comme fenretinide.
Les chercheurs étudient comment les cellules de neuroblastome diffèrent des cellules normales en vue de développer des médicaments qui ciblent ces cellules anormales plus spécifiquement que le traitement actuel. Crizotinib (Xalkori), par exemple, est un médicament qui cible les cellules et les variations dans le gène ALK. Des altérations dans ce gène sont vus dans environ 15% des enfants atteints d'un neuroblastome. Les chercheurs testent si l'ajout d'un inhibiteur de mTOR peut améliorer les effets de crizotinib.
Des recherches sont également en cours sur l'utilisation de plusieurs vaccins contre le cancer. Ceci implique l'injection de cellules de neuroblastome modifiés dans le corps pour tenter de déclencher une réponse immunitaire qui attaque les cibles et les cellules cancéreuses.
