Une nouvelle étude préclinique montre RG-012 peut fournir un bénéfice thérapeutique pour les patients atteints de syndrome d'Alport
Le traitement avec RG-012 protège la fonction rénale et démontre Additif Effet thérapeutique avec Emerging norme de diligence dans le modèle préclinique du syndrome d' Alport
Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ: RGLS), une société biopharmaceutique de premier plan de la découverte et le développement de médicaments innovants ciblant les microARN, a annoncé aujourd'hui que de nouvelles données précliniques positives ont été présentées sur le RG-012 pour le traitement de la dysfonction rénale chez les patients atteints du syndrome Alport à l'American Société (ASN) Kidney Week 2014 réunion Nephrology se tiendra Novembre 11-16, 2014 à Philadelphie, Pennsylvanie. Le syndrome d' Alport est une maladie rénale génétique potentiellement mortelle sans traitement approuvé, et actuellement, ACE (enzyme de conversion de l' angiotensine) , les inhibiteurs sont en train de devenir la norme des soins pour traiter la protéinurie, un indicateur de la maladie rénale chronique (IRC) chez ces patients. Des études ont montré que miR-21 joue un rôle dans la progression du syndrome de Alport et elle est régulée à la hausse dans les modèles de maladie de la souris, d'autres modèles de fibrose rénale et CKD patients humains. Ces résultats, ainsi que les nouvelles données précliniques présentées lors de la réunion de l'ASN, fournissent une preuve supplémentaire que RG-012 peut
Dans une présentation orale intitulée "Anti-miR-21 en tant que traitement potentiel Novel pour les deux stades précoces et tardifs du syndrome d'Alport", partenaire stratégique de l'alliance de Regulus, Genzyme, une société Sanofi, a présenté de nouvelles données démontrant que le traitement avec RG-012 un modèle de souris de la maladie améliore la fonction rénale, protège contre les lésions rénales et la durée de vie à partir des extensions de la souris lorsque le traitement commence à deux stades précoces et tardifs de la maladie en inversant plusieurs voies dérégulés. En outre, des études combinées ont été réalisées avec RG-012 et le ramipril, l'inhibiteur de l'ECA de Sanofi, un protecteur de rein, d'évaluer l'utilité thérapeutique de l'ajout d'un microARN thérapeutique à cette nouvelle norme de soins. Dans ces études précliniques, le traitement avec RG-012 a été montré pour protéger la fonction rénale mieux que ramipril seul et un effet thérapeutique additif a été observé en association avec le ramipril.
"Ces données renforcent le profil préclinique de RG-012 et nous donnent la confiance dans le potentiel de traiter la maladie avec des thérapies microARN», a déclaré Neil W. Gibson, Ph.D., directeur scientifique de Regulus. "Actuellement, nous sommes à inscrire des patients atteints du syndrome Alport dans ATHENA, notre histoire naturelle globale de l'étude de la maladie, et nous prévoyons de lancer une étude de phase I chez des volontaires sains dans la première moitié de 2015 et une étude par la suite, la phase II de preuve de concept."
