La modification de l'embryon humain est incroyablement risqué, disent les experts
Avec les nouvelles que les scientifiques chinois ont tenté de modifier les gènes des embryons humains, de nombreux scientifiques ont appelé à un arrêt à cette technologie, affirmant que les techniques sont trop risqué d'utiliser des embryons humains.
Dans une étude publiée samedi (18 Avril) dans la revue Protein & cellulaire, les scientifiques chinois ont indiqué qu'ils avaient utilisé une technique de génie génétique appelée CRISPR pour découper un gène défectueux et le remplacer par une autre saine dans les embryons humains. La grande majorité des embryons n'a pas obtenu les réparations génétiques nécessaires, cependant; à la place, leurs génomes ont été coupés dans beaucoup d’autres endroits inattendus.
«Ce document est une confirmation complète des questions qui ont été soulevées à propos de la disponibilité de la plate - forme de CRISPR à appliquer dans l' édition du génome thérapeutique», a déclaré Edward Lanphier, président et PDG de Sangamo BioSciences, une société qui travaille sur l' édition du génome dans les cellules adultes mais pas des cellules embryonnaires. Lanphier, ainsi que d'autres scientifiques, a publié un commentaire dans Mars dans la revue Nature, appelant à un moratoire sur ce type de recherche.
Les auteurs de la nouvelle étude Même pensent que la technologie ne soit pas prêt pour prime time. Pour utiliser CRISPR dans des embryons normaux, il faudrait 100 pour cent de précision, mais la nouvelle étude a montré que le processus est nulle part proche de celle, coauteur de l'étude Junjiu Huang, chercheur à l’Université Sun Yat-sen à Guangzhou, enChine, a déclaré à Nature Nouvelles .
«Voilà pourquoi nous nous sommes arrêtés. Nous pensons toujours qu'il est trop immature», a déclaré Huang.
L’édition d’Embryo?
Au cœur de la controverse est un système génétique cut-and-pâte appelée CRISPR / Cas 9 , dans lequel un tronçon d'ARN appelé cibles CRISPR des endroits précis sur le génome, et une enzyme qui fonctionne avec CRISPR appelé Cas 9 coupes eux, laissant un espace vide dans le génome. Lorsque les scientifiques fournissent également une section d'ADN de remplacement, la machinerie de réparation de la cellule insère le nouveau matériel génétique dans la fente laissée par cas9. Le système est incroyablement puissant et fonctionne dans les cellules à partir de pratiquement tous les animaux, des études ont montré.
Huang et ses collègues ont utilisé CRISPR pour remplacer un gène de la bêta - thalassémie, une maladie du sang, avec une version saine du gène, dans 86 embryons humains. Les embryons ont été créés dans les cliniques de fertilité pour les couples subissant une fécondation in vitro, mais ont été rejetées parce que deux spermatozoïdes leur avait fécondé. Ces types d'embryons passent par les premiers stades de développement, mais ne peuvent pas devenir bébés nés à terme.
L'équipe a injecté les embryons avec le CRISPR / Cas 9 complexe et ensuite attendu pour voir si les gènes problématiques ont été remplacés. Sur les 86 embryons, 71 ont augmenté à des embryons de huit unicellulaires. L'équipe a testé 54 de ces derniers pour les modifications génétiques et a constaté que seulement 28 des embryons avaient été coupés à l'endroit requis sur le génome. Seuls quelques-uns d'entre eux contenaient le gène de remplacement. En outre, les chercheurs ont trouvé de nombreux spots "hors cible" où CRISPR avait coupé le génome dans l'erreur. Et l'équipe a testé seulement une petite partie du génome de ces cisailles aberrantes.
"Si elles avaient fait le séquençage du génome entier, ils auraient trouvé beaucoup de beaucoup plus d'effets, hors-cible," Lanphier dit .
Manquant la cible
Il y a des problèmes éthiques inhérents à bricoler avec des embryons humains et du génie génétique en général, mais au - delà, la technologie de CRISPR est tout simplement trop risqué d'utiliser des embryons, Lanphier dit.
Le problème est que CRISPR repose sur un morceau d'ARN, appelé ARN guide, qui correspond au gène cible - dans l'étude récente, qui serait le gène de la bêta - thalassémie - et peut alors trouver et verrouiller sur cette cible. Mais cet ARN guide lie parfois à d’autres endroits dans le génome ainsi, conduisant à des coupes hors-cible. Cela, à son tour, pourrait conduire à l'introduction de mutations génétiques nuisibles dans les embryons, Lanfer dit. Un autre risque de CRISPR est qu'il crée des embryons génétiquement mosaïque, ce qui signifie que les différentes cellules du corps auraient ADN différent, Lanphier dit. Cela pourrait conduire à des problèmes sur la route pour une personne qui est née en utilisant cette technique, il a ajouté.
CRISPR Moins risqué?
Cependant, l'étude actuelle peut ne pas avoir utilisé la meilleure technologie pour évaluer les risques inhérents à CRISPR, a déclaré George Church, un biologiste synthétique à l'Université de Harvard qui n'a pas participé à l'étude.
"Il y a des améliorations dans la technologie cas9 qui réduisent considérablement les mutations hors-cible que Liang et al. Cité (Mali et al. 2013c), mais n'a pas employé," Church a écrit dans un courriel
Par exemple, une étude 2014 dans la revue Nature Communications a montré qu'il est possible d'utiliser CRISPR sans créer des effets hors-cible, au moins dans des groupes de cellules identiques appelées cellules clonales, l’église dit. Les travaux de suivi devraient confirmer les résultats. Il est possible que si les scientifiques peuvent vérifier qu'une telle lignée de cellules n'a pas de mutations, ces cellules pourraient être utilisées pour créer des cellules de sperme, l’église dit.
De toute façon, il sera difficile de contrôler l'utilisation de CRISPR, même avec un moratoire volontaire, car il est tellement facile à utiliser, Lanphier dit.
"Il est trivial pour tout laboratoire formé pour développer cette capacité et l'utiliser pour l'édition du génome", a déclaré Lanphier Live Science, se référant à l'utilisation de CRISPR.
Déjà, il y a des rumeurs selon lesquelles au moins une demi-douzaine d'autres laboratoires en Chine travaille sur cette technique, Lanphier dit.
