Nouveau traitement de la leucémie bébé pourrait aider les autres avec le cancer
Une technologie gène-édition qui a fait les manchettes récemment pour traiter avec succès un bébé avec la leucémie pourrait un jour être utilisée pour traiter d'autres types de cancers, disent les experts.
Layla Richard était âgé de seulement 14 semaines quand elle a été diagnostiquée avec la leucémie lymphoblastique aiguë (ALL), selon l'hôpital Great Ormond Street à Londres, où elle a été traitée. Bien que les médecins avaient déjà essayé plusieurs traitements, rien n'a fonctionné.
L'hôpital a offert à la famille de Layla la chance d'essayer un traitement expérimental qui avait été utilisé que chez la souris. Les chercheurs ont pris du sang qui avaient été donnés, et séparés les globules blancs cellules appelées lymphocytes T, qui aident normalement à combattre les infections dans le corps. Ensuite, ils ont édité les gènes des cellules, ce qui a donné aux cellules la capacité d'attaquer le cancer et les cellules injectées dans Layla.
À l'avenir, cette même technique pourrait être utilisée pour traiter les personnes atteintes d'autres cancers de cellules sanguines, comme la leucémie lymphoïde chronique et le myélome, le Dr Waseem Qasim, l'un des médecins de l'hôpital qui ont travaillé sur le cas de Layla, dit .
Et bien qu'il sera plus difficile d'utiliser le traitement des cancers qui forment des tumeurs solides, les chercheurs se penchent sur la possibilité de l’utiliser pour traiter les personnes atteintes d' un tel cancer, appelé neuroblastome, qui commence dans les cellules nerveuses, selon l'American Cancer Société.
Ce qui a fait cas la spéciale de Layla a été l'utilisation du concepteur T-cellules, a déclaré le Dr Madan Jagasia, du programme de transplantation de cellules souches ambulatoire au Vanderbilt-Ingram Cancer Center, qui n'a pas été impliqué dans le traitement de Layla.
La technique génétique qui les chercheurs ont utilisé pour traiter Layla est surnommé TALEN (qui signifie pour la transcription de type activateur effecteur nucléase). Elle implique une enzyme qui fonctionne comme des ciseaux minuscules, et les gènes des coupures. Dans le cas de Layla, les chercheurs ont coupé des séquences spécifiques sur l'ADN des cellules du donneur, et corrigées séquences génomiques brisées.
Cette édition du gène reprogrammé les cellules pour combattre les cellules leucémiques.
On ignore encore combien de temps le traitement gardera la leucémie de Layla à la baie. «Nous ne savons pas si cela se traduit par une cure," mais le traitement lui mis en rémission assez longtemps pour que les médecins pour effectuer une greffe de moelle osseuse, qui peut contenir le cancer à distance pendant une longue période, Jagasia dit.
Pour Layla, le traitement lui - même a pris seulement environ 10 minutes - les cellules génétiquement modifiées ont été données par le biais d’une ligne IV. Mais après que les cellules ont été livrées, elle a passé plusieurs mois dans l’isolement pour rester à l' abri de l’infection, tandis que son système immunitaire était faible, selon une déclaration de l’hôpital.
Une fois que les cellules génétiquement modifiées avaient terminé leur travail de tuer toutes les cellules leucémiques, Layla a reçu une greffe de moelle osseuse pour remplacer son ensemble le système immunitaire par des cellules saines. Maintenant, la récupération à la maison, Layla retourne toujours pour des examens réguliers afin que les médecins puissent regarder ses cellules de la moelle osseuse et le nombre de cellules de sang, selon l'hôpital.
Les médecins qui ont traité Layla, ainsi que des chercheurs de l'University College de Londres et la société de biotechnologie Cellectis, ont travaillé pour affiner ces cellules T. Les cellules sont prélevés sur des donneurs, édités et congelés à des doses qui peuvent être décongelés et fournis sur demande pour les patients qui ont besoin de cellules T. Jagasia dit que le principal avantage d'avoir ces "étagère off" (par exemple, prêt à l'emploi), des traitements est que moins de temps est nécessaire pour administrer le traitement au patient.
«Il est vraiment une technologie de changement de jeu, parce que vous pourriez avoir ces cellules T-assis dans un laboratoire partout, et il n'y aurait pas de recueillir des cellules T du patient", a déclaré Jagasia. «Cela change vraiment la thérapie du cancer champ complètement."
Bien que plus de recherche est nécessaire, les essais cliniques financés par Cellectis sont actuellement prévues pour tester les cellules T génétiquement modifiées dans les plus grands groupes d'adultes et d'enfants qui ont des cancers des cellules sanguines. Les essais doivent commencer au début de 2016.
